Tragica Sperimentazione: Morto Ragazzo nello Studio di Terapia Genica PfizerLe azioni di Pfizer hanno subito un tracollo martedì in seguito alla notizia della morte di un ragazzo coinvolto in una sperimentazione di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne. Secondo STAT News, Pfizer non ha ancora chiarito i dettagli del tragico evento. L'azienda ha confermato che il ragazzo ha avuto un arresto cardiaco, determinando l'interruzione della raccolta dati e della sperimentazione nel suo studio di fase 3. Di conseguenza, la somministrazione della terapia genica ai pazienti che inizialmente avevano ricevuto un placebo è stata sospesa per il momento. Pfizer dovrebbe rilasciare i dati dello studio nelle prossime settimane. Questo incidente richiama alla memoria la morte di Jesse Gelsinger nel 1999, che portò alla chiusura della ricerca genetica umana presso l'Istituto di Terapia Genica della Penn. Nonostante i potenziali rischi, questa terapia genica potrebbe rappresentare un'importante soluzione per la sindrome di Duchenne, una malattia neuromuscolare ereditaria devastante che colpisce indiscriminatamente persone di tutte le razze ed età. Le mutazioni nel gene della distrofina provocano una progressiva degenerazione muscolare, portando a gravi difficoltà motorie e, spesso, alla morte prematura a causa di interferenze cardiache o respiratorie.
Pfizer to Open First U.S. Sites in Phase 3 Trial of Investigational Gene Therapy for Ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy | Pfizer
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