Human Gene Editing CRISPR
Im Juni 2021 berichteten die Unternehmen, dass 1 Monat, nachdem sechs Patienten eine Injektion dieser In-vivo-CRISPR-Behandlung erhalten hatten, ihre TTR-Blutspiegel stark abfielen . Obwohl es noch keine dokumentierte Verbesserung der Symptome der Patienten gab, nannte Science diese Ergebnisse zusammen mit frühen Daten aus einer Studie, in der CRISPR in vivo zur Behandlung von erblicher Blindheit verwendet wurde, einen der zweiten Plätze für seinen Durchbruch des Jahres 2021 .
In einem Trial-Update gestern berichteten die Unternehmen in einer Pressemitteilung und Datenfolien , dass die Behandlung noch zu keinen größeren Sicherheitsproblemen geführt habe. Und die Blutspiegel von TTR – im Durchschnitt nur 7 % bis 59 % der Werte vor der Behandlung, je nachdem, welche der vier CRISPR-Dosen die Patienten erhielten – blieben bei insgesamt 15 Personen, die vor 2 bis 12 Monaten behandelt wurden, stabil.
Die dauerhafte Reduzierung war das, was die Unternehmen auf der Grundlage früherer Tests an Mäusen und Affen erwartet hatten. Dennoch verblieb die Möglichkeit, dass die TTR-Spiegel wieder ansteigen würden, wenn sich die bearbeiteten Leberzellen einer Person drehen, was über 200 bis 300 Tage geschieht, wenn junge Zellen entstehen, die die Bearbeitung nicht erreicht.
https://www.science.org/content/article/first-gene-editing-treatment-injected-blood-reduces-toxic-protein-1-year
@ https://t.me/PaulaPCay
Im Juni 2021 berichteten die Unternehmen, dass 1 Monat, nachdem sechs Patienten eine Injektion dieser In-vivo-CRISPR-Behandlung erhalten hatten, ihre TTR-Blutspiegel stark abfielen . Obwohl es noch keine dokumentierte Verbesserung der Symptome der Patienten gab, nannte Science diese Ergebnisse zusammen mit frühen Daten aus einer Studie, in der CRISPR in vivo zur Behandlung von erblicher Blindheit verwendet wurde, einen der zweiten Plätze für seinen Durchbruch des Jahres 2021 .
In einem Trial-Update gestern berichteten die Unternehmen in einer Pressemitteilung und Datenfolien , dass die Behandlung noch zu keinen größeren Sicherheitsproblemen geführt habe. Und die Blutspiegel von TTR – im Durchschnitt nur 7 % bis 59 % der Werte vor der Behandlung, je nachdem, welche der vier CRISPR-Dosen die Patienten erhielten – blieben bei insgesamt 15 Personen, die vor 2 bis 12 Monaten behandelt wurden, stabil.
Die dauerhafte Reduzierung war das, was die Unternehmen auf der Grundlage früherer Tests an Mäusen und Affen erwartet hatten. Dennoch verblieb die Möglichkeit, dass die TTR-Spiegel wieder ansteigen würden, wenn sich die bearbeiteten Leberzellen einer Person drehen, was über 200 bis 300 Tage geschieht, wenn junge Zellen entstehen, die die Bearbeitung nicht erreicht.
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